«Револейд», когда костный мозг не работает

При апластической анемии нарушается выработка всех клеток крови
При апластической анемии нарушается выработка всех клеток крови

Очередная серия проекта «Что такое протокол лечения?» посвящена препарату «Револейд». Он повышает уровень тромбоцитов в крови и помогает бороться с апластической анемией. Подробности.

Говоря об опасных гематологических заболеваниях, люди чаще всего представляют себе лейкоз. Но есть и такие болезни, которые не связаны со злокачественными процессами, но могут протекать очень тяжело и даже представлять угрозу жизни. Среди них — апластическая анемия. Болезнь, при которой костный мозг «объявляет забастовку» и не может нормально производить новые клетки крови. В результате показатели крови падают, причем при тяжелой и сверхтяжелой форме апластической анемии — до экстремально низких, опасных для жизни значений.

Развитие болезни у Марии Кюри было, скорее всего, вызвано постоянным контактом с радиоактивными веществами
Развитие болезни у Марии Кюри было, скорее всего, вызвано постоянным контактом с радиоактивными веществами

Почему возникает апластическая анемия? Бывают случаи, когда это можно выяснить. Может быть, самым знаменитым человеком с этим диагнозом была Мария Кюри, и практически нет сомнений, что у нее развитие болезни было вызвано многолетней работой с радиоактивными веществами во времена, когда у людей не было понятия о защите от радиации. Куда чаще бывает, что толчком к развитию болезни становится гепатит. Бывают врожденные генетические «поломки», с ними отдельная история. Но в большинстве случаев причина возникновения заболевания остается непонятной — тогда говорят об идиопатической апластической анемии. Она может возникнуть и у взрослых, и у подростков, и даже у детей младшего возраста. Да, это редкое заболевание. Но пациенты с тяжелыми формами апластической анемии приезжают на лечение в Москву из самых разных регионов России, так что московские гематологи видят такие случаи довольно регулярно.

Препарат «Револейд»
Препарат «Револейд»

Переливания крови лишь ненадолго облегчают состояние этих больных. И задача врачей — попытаться «перезапустить» кроветворение. Иногда для этого используется трансплантация костного мозга (если есть идеально подходящий родственный донор, этот вариант рассматривается прежде всего), а в остальных случаях сперва делается попытка провести лекарственную терапию. Эта терапия эффективна во многих случаях, но у нее есть недостатки. Один из которых — необходимость долго ждать. После курса с антитимоцитарным глобулином («Атгам», «Тимоглобулин») иной раз ответа надо ждать несколько месяцев. Если ответа на терапию нет или он недостаточен — провести второй курс и ждать еще. А если показатели крови все это время будут оставаться опасно низкими, то и риски тяжелых осложнений существенно увеличатся. Постоянно проводить переливания компонентов крови — тоже не очень хороший выход: чем больше переливаний, тем больше риск различных проблем, в том числе неприживления или отторжения после трансплантации костного мозга, если она все-таки потребуется…

Поэтому детские и взрослые гематологи все время ищут способы дополнительной лекарственной поддержки больных. И довольно успешно.

Одна из самых серьезных проблем при апластической анемии — снижение уровня тромбоцитов, то есть клеток крови, «отвечающих» за ее свертываемость. При экстремально низком уровне тромбоцитов любое кровотечение, любое кровоизлияние может представлять смертельную опасность. Но сейчас уже известно несколько лекарств, которые эффективно повышают уровень тромбоцитов у больных. И среди них — «Револейд» (элтромбопаг).

Оказывается, добавление «Револейда» к стандартному лечению при апластической анемии не только улучшает общее состояние и самочувствие пациентов, но и повышает шансы на хороший ответ на терапию, причем этот ответ достигается быстрее. Это уже подтверждено исследовательскими группами в разных странах, и это реализовано в протоколе, который сейчас используется в Центре имени Дмитрия Рогачева при апластической анемии. Протокол с добавлением «Револейда» (а также некоторых других лекарств) успешно применяется несколько лет и получил высокую оценку Министерства здравоохранения Российской Федерации.

Вот две истории для иллюстрации эффективности лечения с «Револейдом».

Марсель Бикбулатов
Марсель Бикбулатов

Марсель Бикбулатов из башкирского города Салавата приехал в Москву на лечение в 2018 году, когда ему было 13 лет. У мальчика была тяжелая форма апластической анемии. Первый курс лечения мальчику провели без «Револейда», болезнь отступила, но вскоре вернулась. Второй курс проводился уже с добавлением «Револейда».

Показатели тромбоцитов стали устойчиво расти, Марселя выписали домой, где он продолжал принимать лекарство. С начала 2020 года дозировки всех препаратов стали постепенно снижать, а потом «Револейд» был и вовсе отменен, при этом ответ на лечение остался хорошим. Приезд Марселя на очередную проверку в Москву отложился по причине карантина, но мальчик наблюдается по месту жительства и чувствует себя неплохо.

Аня Ягофарова
Аня Ягофарова
Практически одновременно с Марселем в Центре детской гематологии лечилась красавица Аня Ягофарова из Приморья. Сверхтяжелая форма апластической анемии. И снова неудача первой попытки лечения, предпринятой без «Револейда» (сначала Аня ответила на терапию, но через полгода показатели крови снова упали), а затем полный ответ на курс с «Револейдом». Аню выписали под Новый 2020 год. Первая проверка после выписки прошла удачно: врачи отметили, что у девочки отличные показатели крови и дозу «Револейда» можно снижать.

Итак, протокол эффективен, одобрен Минздравом — но это не значит, что все проблемы решены. До автоматического обеспечения лекарством всех нуждающихся пациентов пока еще далеко. Даже если на проведение стационарного этапа лечения «Револейда» хватает (а ведь и это бывает не всегда), в любом случае нужно снабжать выписывающихся детей препаратом на первое время, пока не будет налажено его льготное получение по месту жительства. Поэтому мы постоянно просим благотворителей помочь с оплатой «Револейда» для нуждающихся детей — чтобы заболевание, которое когда-то забрало немало жизней, становилось все более излечимым!