Как «Джакави» спасает детей

Трансплантация донорского костного мозга ежегодно требуется сотням детей и еще большему числу взрослых. Эта сложная и тяжелая процедура необходима для спасения от болезней, которые без трансплантации не удалось бы вылечить. Но возникает другая проблема: борьба с осложнениями ТКМ. Фонд «Подари жизнь» нередко собираем средства на инновационные лекарства, которые помогают их преодолеть.

Реакция «трансплантат против хозяина». Схема с сайта aboutkidshealth.ca
Реакция «трансплантат против хозяина». Схема с сайта aboutkidshealth.ca

Когда-то реакция «трансплантат против хозяина» (РТПХ) — иммунный конфликт между донорскими и собственными клетками — убивала десятки процентов детей, получивших трансплантацию костного мозга. Ведь при тяжелых формах этой реакции часто не помогали никакие лекарства.

Потом появились новые технологии трансплантации, включая очистку трансплантата. Благодаря этому тяжелых иммунных осложнений стало меньше. Но проблема не исчезла. До сих пор огромную опасность представляет хроническая реакция «трансплантат против хозяина» — то есть реакция, которая возникает не сразу после введения донорских клеток, а после первых ста дней, проведенных с новым костным мозгом. Краснеет, зудит и шелушится кожа, сохнут слизистые оболочки, болят суставы и мышцы, снижается функция легких, страдают глаза, печень, ногти, волосы… У хронической РТПХ есть много возможных проявлений, но все они снижают качество жизни и могут даже привести к тяжелой инвалидности или смерти. Один из врачей Центра имени Дмитрия Рогачева как-то сказал: человек, который хоть раз видел ребенка с тяжелой хронической РТПХ, сделает буквально все, чтобы не допускать таких случаев…

Уметь лечить РТПХ

Но, к сожалению, даже самые лучшие современные методики, даже самый аккуратный подбор донора пока не могут полностью исключить возникновение РТПХ. Значит, надо уметь ее лечить. А это сложная задача. Подходы, которые помогают одним детям, оказываются неэффективными у других. И фактически зачастую речь идет об индивидуальном подборе терапии.

Что может помочь при иммунном конфликте между разными клетками организма? Естественно, прежде всего рассматриваются так называемые иммуносупрессивные препараты, то есть лекарства, подавляющие нежелательные иммунные процессы. Но бывают случаи, когда все стандартные препараты неэффективны. Иногда используются особые методы — например, экстракорпоральный фотоферез, при котором лейкоциты выделяются из крови, обрабатываются специальным светочувствительным веществом, облучаются и вводятся обратно в кровь. Но иногда требуются и новые лекарства. И очень хорошие результаты, как выяснилось, показывает препарат «Джакави» (руксолитиниб).

«Джакави» off-label

Препарат «Джакави» выпускается в форме таблеток
Препарат «Джакави» выпускается в форме таблеток

«Джакави» вообще-то зарегистрирован для совсем других случаев. Это противоопухолевое средство, применяемое при миелофиброзе — заболевании, при котором костный мозг постепенно замещается соединительной тканью. Но, как и многие современные препараты таргетной противоопухолевой терапии, «Джакави» оказался эффективным и при других диагнозах и состояниях. Мы уже писали про его использование при подготовке к трансплантации костного мозга у пациентов с талассемией. Но оказалось, что и после трансплантации (по поводу самых разных болезней) «Джакави» — благодаря своему воздействию на иммунную систему — может дать шанс многим больным с РТПХ. Однако, хотя эффективность лекарства уже была продемонстрирована не раз, речь идет о нестандартном применении препарата вне списка утвержденных показаний — off-label, как говорят врачи. И «Джакави» требуется покупать, что без благотворительной помощи невозможно: ведь лекарство стоит очень дорого.

А вот как это выглядит в реальной жизни

Милана Токова незадолго до трансплантации
Милана Токова незадолго до трансплантации

Когда Милане было три года, ей провели трансплантацию костного мозга от родного брата. Обойтись без трансплантации было нельзя: у девочки был очень агрессивный вариант лейкоза. Брат Мунир по всем параметрам был идеально подходящим донором для Миланы. И первое время после трансплантации у девочки все было неплохо. А через год пришлось вернуться в больницу: возникла РТПХ, которая поразила мышцы и суставы. Милане было очень больно, она не могла даже ходить. «Джакави», фотоферез и лечебная физкультура поправили дело. Улучшение было медленным, но верным, и через несколько месяцев Милана снова стала ходить и даже бегать!

Случай Миланы далеко не единственный. Сейчас мы уже можем назвать многих детей, которым при лечении РТПХ помог именно «Джакави». Сравнительно недавно это лекарство получали Саша Петруня, Даня Плетенев, Костя Евдокимов, Каролина Аршакян и другие наши подопечные. Постоянно появляются и другие нуждающиеся — например, Валера Карапетов. И мы просим поддержать детей, которым «Джакави» поможет избавиться от мучительного осложнения и даст шанс на полноценную жизнь!