Иммунопрепарат «Блинцито» спасает детей
На это лекарство фонд тратит больше средств, чем на любое другое. Просто потому, что этот иммунопрепарат нового поколения позволил спасти многих детей с самыми сложными случаями острого лимфобластного лейкоза.
Мы многократно рассказывали про острый лимфобластный лейкоз (ОЛЛ), самое распространенное онкогематологическое заболевание у детей: пик заболеваемости приходится на возраст от 2 до 6 лет, и ежегодно в России около тысячи детей и подростков оказываются в больницах с этим диагнозом.
Это заболевание считается хорошо излечимым: подавляющему большинству пациентов хорошо помогает стандартная химиотерапия согласно современным протоколам. Да, когда-то острый лимфобластный лейкоз считался абсолютно смертельным. Но с самого момента появления первых препаратов химиотерапии делались попытки излечивать детей от этой болезни. И уже в 60-е годы XX века, когда врачи научились удачно комбинировать препараты химиотерапии и разработали первые режимы их применения при ОЛЛ, кривая выживаемости пошла вверх. 10, 30, 50, 60, 70, 80 процентов… Те, для кого стандартная «химия» недостаточно эффективна, становились кандидатами на трансплантацию костного мозга. И сейчас в развитых странах уже можно излечивать до 90 процентов заболевших детей.
Общая выживаемость детей с ОЛЛ — участников клинических испытаний в США. (Источник: NEJM 373(16), p.1542)
Но это не означает, что все проблемы решены. Помимо того, что речь идет об очень долгом и тяжелом лечении с возможными серьезными осложнениями (а ведь это тоже проблема), даже оно спасает не всех. Есть такие дети, для которых недостаточно даже самых интенсивных режимов химиотерапии. Иногда речь идет о плохо поддающихся лечению рецидивах, иногда и первичное заболевание приобретает особенно упорное, так называемое рефрактерное, течение. И порой даже трансплантация донорского костного мозга не может служить выходом: если до трансплантации не удается достичь полноценной ремиссии, то есть полного уничтожения опухолевых клеток, то результаты трансплантации при ОЛЛ с большой вероятностью будут неудовлетворительными: болезнь очень скоро вернется снова, и все усилия окажутся напрасными…
Поэтому в наиболее сложных случаях необходимо применение инновационных подходов, в том числе основанных на иммунотерапии. И несколько лет назад появился новый эффективный инструмент: препарат «Блинцито» (блинатумомаб).
Окончание «маб» означает «моноклональное антитело» (Monoclonal AntiBody). Действительно, «Блинцито» — это белок, избирательно связывающийся… а вот тут интересно. «Блинцито» — представитель совершенно нового (и, похоже, очень перспективного) класса лекарств, которые называются биспецифичными антителами. В отличие от большинства лекарств-антител, у «Блинцито» есть не один, а два участка связывания. Одним концом молекула лекарства связывается с опухолевой клеткой — точнее, с белком CD19, который есть на поверхностях лейкемических клеток в большинстве случаев ОЛЛ. Другим концом она связывается с клеткой иммунной системы, цитотоксическим Т-лимфоцитом. Таким образом, иммунная система «точно наводится» и получает сигнал к уничтожению именно конкретной опухолевой клетки и ее собратьев. В случае успеха достигается полная ремиссия, и, таким образом, терапия с использованием «Блинцито» становится удачным мостиком к трансплантации. А затем трансплантация закрепляет достигнутое.
Механизм действия «Блинцито»
Некоторое время врачи НМИЦ ДГОИ имени Дмитрия Рогачева имели возможность лечить детей с использованием «Блинцито» бесплатно, в рамках клинического испытания. И именно тогда стало ясно, что это лекарство не только в среднем хорошо переносится, но и действительно позволяет спасти многих из тех больных, у которых раньше не было шанса на успешное лечение. Да и зарубежный опыт это подтверждал: скажем, согласно американским исследованиям, доля успешных исходов при лечении рецидивов и рефрактерных случаев детского ОЛЛ выросла благодаря «Блинцито» в полтора-два раза.
Поэтому, когда в 2018 году возможность бесплатно использовать «Блинцито» закончилась, не было никакого сомнения: несмотря на очень высокую цену, лекарство надо покупать. С тех пор расходы нашего фонда на закупки «Блинцито» превышают расходы на какое бы то ни было другое лекарство: десятки миллионов рублей в год! И это несмотря на то, что лекарство включено в список жизненно необходимых и важнейших лекарственных препаратов, то есть его цена в России регулируется государством. Но ничего не поделаешь: инновационные лекарства стоят дорого. И стоимость терапии одного пациента может достигать 2-3 миллионов рублей… Но человеческие жизни — это то, что не измеришь никакими деньгами.
Надо понимать, что и «Блинцито» не является панацеей и помогает не всем и не всегда. Но ведь это лекарство применяется только в самых сложных случаях, в которых без него успешное лечение было бы и вовсе невозможным. И уже несколько десятков наших подопечных именно благодаря «Блинцито» смогли успешно пройти через трансплантацию и выписаться из больницы без признаков болезни.
Арсену недавно исполнилось девять лет. Полтора года назад у него был диагностирован лейкоз, и мальчику начали терапию: сперва в Тюмени, потом в Москве. Ни к первому, ни ко второму контрольному сроку стандартная терапия не привела ни к каким результатам — это называется первично-рефрактерным течением болезни. После нескольких блоков более интенсивной терапии лейкоз отступил, но не полностью, оставался еще высокий уровень минимальной остаточной болезни. Однако «Блинцито» помог подготовить мальчика к трансплантации: после курса этого лекарства опухолевые клетки перестали обнаруживаться в анализах! В январе 2019 года Арсену провели пересадку. С этого момента прошло уже больше года, Арсен выписался домой, приезжает на проверки. Все хорошо.
Сейчас в рамках протокола «Применение блинатумомаба в лечении детей с рецидивными и рефрактерными формами острого лимфобластного лейкоза» предполагается лечить не менее 10 пациентов НМИЦ ДГОИ в год. Суммарная стоимость «Блинцито» для их лечения, по оценкам, должна составить почти 26 миллионов рублей. Очень просим помочь детям получить инновационное лечение, дающее наиболее высокие шансы на выздоровление!
Новости
«Блинцито» — он один такой
Есть три ситуации (а на самом деле больше), когда иммунопрепарат «Блинцито» просто незаменим. Вот почему расходы фонда на его покупку который год занимают первое место среди всех трат на лекарства.
«Ксалкори» помогает сразу от двух редких опухолей
Причем зарегистрирован «Ксалкори» был как средство от рака легких, а сейчас успешно применяется совсем в других сложных случаях.
Как препарат «Джакави» всех удивил
Не так давно выяснилось, что инновационный противоопухолевый препарат «Джакави» помогает бороться и с опасными осложнениями ТКМ.