Продолжая использовать наш сайт, вы даете согласие на обработку файлов cookie и соглашаетесь с правилами его использования

«У вас редкий случай». И что тогда?

7 декабря 2022Науч-поп
Текст:
Марина Молчанова
Поделиться:

Весьма вероятно, что поможет индивидуальный подбор лекарств таргетной противоопухолевой терапии. По данным врачей, для детей с редкими опухолями это более чем в половине случаев приводит к успеху.

Мы часто просим благотворителей помочь с закупкой лекарств таргетной терапии. Причем они бывают нужны как в обычных, так и в необычных ситуациях. Про обычные случаи все понятно: уже известно, что вот этот препарат эффективен при вот этой болезни в случае, когда опухолевые клетки имеют вот эту генетическую поломку. И пусть даже препарат пока не включен в стандарты лечения, но есть много литературных данных, есть опыт врачей, и заранее можно предсказать, что вероятность успеха велика. Про некоторые области такого применения лекарств таргетной терапии мы уже писали: «Ксалкори» при анапластической крупноклеточной лимфоме и воспалительной миофибробластической опухоли, «Зелбораф» при гистиоцитозе из клеток Лангенганса и так далее. 

в 60% случаев

был достигнут полный или частичный успех

Но бывают и другие случаи — необычные. Либо совсем редкая опухоль, либо совсем редкая генетическая особенность при хорошо известной опухоли. Химиотерапия не помогает или помогает недостаточно. Врачи подбирают препарат, заранее не зная точно, поможет он или нет, — зная только, что с учетом молекулярно-генетических  особенностей опухоли именно этот препарат, направленный на конкретную генетическую «поломку», может дать шанс. 

Насколько велик шанс? 

Раньше мы могли рассказать лишь про отдельные случаи, но теперь уже появились числовые данные. Недавно врачи Центра детской гематологии имени Дмитрия Рогачева подвели итоги назначения такой персонализированной терапии в течение последних двух лет. В основном речь идет о детях с редкими генетическими вариантами нейробластомы и сарком мягких тканей. И результаты обнадеживают: в 60% случаев удалось добиться полного или частичного успеха! При этом, напомним, речь идет о самых тяжелых случаях — о детях, которым ничто другое не помогало.

Уже два года Илья борется с опасной опухолью

Фото: из личного архива

Илье 16 лет. В этом возрасте нейробластома бывает очень редко, но у Ильи получилось именно так. Да еще и метастатическая опухоль, высокий риск. Юноше было назначено стандартное лечение, но опухоль плохо отвечала на химиотерапию. Врачи попросили дополнительно обеспечить Илью препаратом «Зикадия» (церетиниб), потому что генетические особенности опухоли в случае мальчика говорили о возможной чувствительности к этому препарату. И после подключения «Зикадии» началось улучшение, опухоль сократилась, появилась возможность ее хирургически удалить. Терапия с добавлением «Зикадии» длится уже полтора года, у Ильи все достаточно  стабильно, он хорошо себя чувствует.

Марта поступила в Центр Димы Рогачева в конце 2020 года, когда ей было всего 11 месяцев. У нее была редкая опухоль, затронувшая шею  и лицо, — недифференцированная веретеноклеточная саркома. Удалить опухоль было практически невозможно даже тогда, когда она сократилась после химиотерапии: речь могла идти только о тяжелейшей калечащей операции. Марте решили назначить таргетный препарат «Розлитрек» (энтректиниб), пока еще не зарегистрированный в России. Уже через месяц приема лекарства опухоль сократилась вдвое! Затем улучшение продолжилось. Сейчас Марта продолжает принимать лекарство. Остаточная опухоль уже совсем крошечная, размером с горошину, но расположена неудобно для хирургического удаления, рядом с важнейшими кровеносными сосудами — так что врачи решили пока не рисковать с операцией, а продолжать терапию.

Ситуация была настолько серьезной, что Данису пришлось провести трансплантацию сердца.

Данису недавно исполнилось 18 лет. Три года назад у него была обнаружена опухоль (саркома), затронувшая верхушку сердца. Ситуация была настолько серьезной, что мальчику пришлось провести трансплантацию сердца. Но даже после трансплантации небольшая часть опухоли в груди осталась, и была серьезная опасности, что она начнет расти снова. Тем более что химиотерапия Данису не помогала. Но молекулярно-генетическое исследование опухоли позволило выявить мишень для новейшего таргетного препарата «Рисарг» (рибоциклиб). Благотворители фонда помогли с оплатой лекарства. И совсем недавно контрольное обследование показало полный ответ: никаких признаков активной опухоли. Удачи, Данис!

Конечно, шестьдесят процентов успеха — это не сто. Но это все равно очень хороший результат, это многие жизни, которые иначе не удалось бы спасти. И мы надеемся, что чем больше врачи будут узнавать о характеристиках опухолей, чем больше новых лекарств будет появляться, тем больше будет историй успеха.

И самое главное: без благотворителей, которые помогают с оплатой лекарств, этих историй не было бы. Поэтому огромное вам спасибо!  Мы надеемся, что и дальше ваша помощь будет позволять детям получать самое лучшее лечение. 

Новости

К сожалению, браузер, которым вы пользуйтесь, устарел и не позволяет корректно отображать сайт. Пожалуйста, установите любой из современных браузеров, например:

Google ChromeFirefoxSafari