Что такое офф-лейбл и почему это важно

Но в то же время складывается парадоксальная ситуация: есть сотни детей, для которых именно это лечение является наиболее эффективным и безопасным, а порой просто дает единственный шанс на спасение. Это подтверждает как международный, так и российский клинический опыт. Более того, фактически эти препараты и правда применяются у детей. И наш фонд регулярно их покупает. Просто до сих пор из-за правовой неопределенности права врачей при назначениях офф-лейбл не были защищены. Более того, эти препараты как бы «не видны» при расчете государственного финансирования лечения, а значит, бремя расходов ложится на благотворительные фонды или на семьи пациентов.

И в результате нередко бывают случаи, когда взрослый больной может получить спасительное лечение от государства, а ребенок с той же или похожей проблемой — не может…

В 2021 году расходы фонда «Подари жизнь» на покупку лекарств, зарегистрированных в России, составили около 333 миллионов рублей. Около трети (!) этой суммы приходится на офф-лейбл препараты. Вот несколько ярких примеров.

• «Адцетрис» (брентуксимаб ведотин) — инновационный препарат для лечения сложных случаев лимфомы Ходжкина и анапластической крупноклеточной лимфомы. Оба эти заболевания встречаются и у детей: пик заболеваемости лимфомой Ходжкина приходится на подростковый и молодой взрослый возраст. Инструкция однозначна: детский возраст до 18 лет является противопоказанием к применению лекарства. А ведь уже десятки наших пациентов, которым не помогала стандартная терапия, были спасены именно благодаря «Адцетрису».

• «Ксалкори» (кризотиниб) — лекарство от одного из «взрослых» раков, немелкоклеточного рака легкого. Именно в качестве такого препарата он и зарегистрирован. Для взрослых. Но у «Ксалкори», как и у многих других новых противоопухолевых лекарств, есть важная особенность: он эффективен не столько при раке определенного органа, сколько при определенной генетической «поломке» в опухолевых клетках. А эта «поломка» встречается не только при раке легкого, но и при других заболеваниях. И сейчас у детей «Ксалкори» регулярно и успешно применяется по крайней мере при двух диагнозах: это анапластическая крупноклеточная лимфома и воспалительная миофибробластическая опухоль.

• «Джакави» (руксолитиниб) зарегистрирован как лекарство от миелофиброза —заболевания, практически не встречающегося у детей. В противопоказаниях указан детский возраст. Однако в детской онкологии и гематологии «Джакави» успешно применяется для других целей — как лекарство, позволяющее справиться с нежелательными иммунными и другими реакциями. Поэтому «Джакави» бывает нужен и после трансплантации костного мозга (это одно из незаменимых лекарств для контроля над реакцией «трансплантат против хозяина»), и, например, для подготовки к трансплантации при талассемии.

• «Опдиво» (ниволумаб) — новейший препарат противоопухолевой иммунотерапии, одно из тех лекарств, которые изменили лицо современной онкологии. Он применяется при самых разных диагнозах, чтобы активизировать уничтожение опухолевых клеток при помощи собственного иммунитета организма. Наши подопечные иногда получают его при лимфомах и некоторых других заболеваниях, и бывают случаи, когда «Опдиво» буквально совершает чудо. Но в официальной инструкции есть всего три показания: меланома, рак легкого, почечноклеточный рак. И противопоказание: опять-таки возраст до 18 лет.

• «Ноксафил» (позаконазол) жизненно необходим для лечения некоторых грибковых инфекций, возникающих как осложнение химиотерапии. Но в инструкции сказано «эффективность и безопасность применения у детей в возрасте до 13 лет не установлены». А ведь нередко это лекарство нужно и детям до подросткового возраста.

И таких лекарств, без преувеличения, десятки. «Спрайсел» (дазатиниб), «Треосульфан», «Венклекста» (венетоклакс), «Завицефта» (цефтазидим+авибактам), «Креземба» (изавуконазол)… Даже лекарства, успешно применяемые уже более 20 лет (такие как ритуксимаб, который уже давно является необходимой частью лечения В-клеточных лимфом у детей), до сих пор формально могут быть офф-лейбл.

Таким образом, принятый закон наконец приводит формальную сторону вопроса в соответствие с живой практикой всех лучших детских онкологических клиник. И в этом смысле он, конечно, является большим шагом вперед.

Почему же тогда фонд до сих пор ведет сборы на оплату всех этих лекарств?

Во-первых, закон вступает в силу не сразу, а только по истечении 180 дней после дня его официального опубликования (а публикация в «Российской газете» датирована 11 января 2022 года). Так что какие-то изменения мы увидим не ранее середины года.

Кроме того, закон — это лишь первый шаг. Теперь правительство должно утвердить список заболеваний и состояний, при которых допускается применение лекарств офф-лейбл. А главное — мы пока не знаем, какие изменения и когда произойдут в государственном финансировании детской онкологии и гематологии в связи с принятием этого закона.

Поэтому сейчас фонд покупает лекарства точно так же, как раньше. Но мы очень рассчитываем на то, что в 2022-2023 годах уже произойдут изменения к лучшему, и обязательно будем держать вас в курсе всех событий.