И получается, что в каком-то смысле структура расходов фонда на лекарства для клиник отражает развитие терапии в детской онкологии. Врачи, конечно, узнают о последних достижениях из научных публикаций, из общения с коллегами, из результатов клинических исследований. А вот мы частенько узнаем о новых препаратах и даже новых направлениях терапии именно тогда, когда врачи начинают обращаться к нам с просьбой купить то или иное лекарство, дающее нашим подопечным новую надежду. 

Мы видим, например, что все последние годы магистральное направление в онкологии и гематологии, в том числе детской, — это иммунотерапия. И вот несколько конкретных иллюстраций. 

• «Блинцито» — лекарство, которое замечательно помогает нашим подопечным со сложными случаями острого лимфобластного лейкоза. И одновременно препарат с очень интересной структурой, первый в своем роде: он присоединяется не только к опухолевым клеткам, но и к клеткам иммунной системы, сводя их вместе и облегчая задачи иммунных клеток по уничтожению опухоли.

• «Адцетрис» — лекарство для сложных случаев лимфомы Ходжкина и некоторых других лимфом. Тоже замечательно интересный препарат из класса «конъюгатов антитело-лекарство» (antibody-drug conjugate, ADC): благодаря иммунному компоненту лекарство связывается с опухолевой клеткой, а затем как будто впрыскивает туда вещество, губительное для нее. К таким же конъюгатам, кстати, относится и «Биспонса» — еще одно лекарство, которое способно помочь при упорном течении острого лимфобластного лейкоза. И «Милотарг», который порой используется при другом варианте лейкоза.

• «Опдиво», «Китруда» и «Ервой» сейчас очень популярны не только в детской, но и во взрослой онкологии. И даже, пожалуй, в первую очередь именно во взрослой. Недаром за открытие этого класса лекарств шесть лет назад была вручена Нобелевская премия: речь идет о настоящем прорыве, потенциал которого и сейчас далеко не исчерпан. Эти лекарства делают опухоли, причем самые разные, более уязвимыми к атакам со стороны иммунной системы.

• Фонд покупает и другие противоопухолевые иммунопрепараты. Скажем, «Газива» помогает бороться с лимфомами. «Дарзалекс» был исходно разработан для лечения множественной миеломы, но у наших пациентов этот диагноз очень редок, зато «Дарзалекс» порой очень эффективно помогает при других проблемах (и это еще одна яркая особенность детской онкологии и гематологии: многие лекарства при лечении детей успешно применяются off-label, то есть вне списка официальных показаний). Есть и другие, более редкие лекарства.

• И конечно, регулярно нужны также иммунопрепараты, необходимые не для стимуляции борьбы с опухолью, а для лечения и профилактики именно иммунных проблем, связанных как с проводимым лечением, так и с основным заболеванием. Это, прежде всего, большое количество разнообразных лекарств, которые используются для лечения РТПХ после трансплантации костного мозга. «Энтивио», который уже два года массово и успешно применяется в Центре имени Дмитрия Рогачева. «Джакави» — формально это противоопухолевый препарат (снова off-label!), но нашим подопечным он гораздо чаще нужен именно для борьбы с РТПХ. Сюда же относятся «Рапамун», «Актемра», «Оренсия» и иные лекарства. А вот, скажем, препарат «Элизария» используется для борьбы с другим, более редким осложнением трансплантации — тромботической ангиопатией.

• «Зелбораф», «Мекинист», «Тафинлар» были в свое время разработаны как препараты для лечения меланомы. Но у наших подопечных они гораздо чаще используются для лечения гистиоцитоза из клеток Лангерганса или опухолей головного мозга, если в их клетках обнаружена соответствующая генетическая поломка.

• «Лорвиква» — препарат, который назначается взрослым при определенных молекулярных вариантах рака легкого, порой очень неплохо помогает нашим подопечным с нейробластомой или саркомами мягких тканей (и с аналогичными молекулярными особенностями). А некоторым детям помогает другой препарат из той же группы — «Зикадия».

• Среди основных показаний препарата «Ленвима» — тоже «взрослые» опухоли. Рак щитовидной железы, почечно-клеточный рак, гепатоцеллюлярная карцинома и так далее. Но недавние клинические исследования показали, что «Ленвима» помогает и при остеосаркоме — злокачественной опухоли костей, характерной для детского и молодого взрослого возраста. И чаще мы покупаем «Ленвиму» именно для таких пациентов.

Фонд покупает эти и многие другие редкие противоопухолевые лекарства. «Атрианс» и «Розлитрек», «Венклекста» и «Клофарабин», «Вайдаза» и «Спрайсел» — все это бывает нужно в сложных случаях, все это стоит очень недешево и в то же время порой дает главную надежду на выздоровление.

И конечно, постоянно нужны лекарства сопроводительной терапии — от классических до появившихся только в последние годы. Для борьбы с инфекциями — антибиотики «Завицефта», «Азнам», «Меронем», «Зинфоро», «Колистимет» и другие, противогрибковые «Креземба», «Амфолип» («Амбизом»), «Ноксафил», противовирусные препараты и иммуноглобулины. Для стимуляции выработки клеток крови — «Неостим», «Револейд», «Энплейт» и прочие. Для борьбы с перегрузкой железом — «Джадену». Различные препараты для нутритивной поддержки, для борьбы с тошнотой и рвотой, для нормализации свертываемости крови.

Постепенно ассортимент и структура этих закупок меняются: какие-то препараты начинают предоставляться за государственный счет, какие-то становятся доступными под другим торговым названием и по другой цене, какие-то, увы, уходят из России, а другие появляются на отечественном рынке. Однако одно можно сказать совершенно точно: без закупок лекарств невозможно лечить детей наиболее эффективным образом.

И поэтому проект «Лекарства в клиниках» всегда будет оставаться одним из самых важных в нашей работе.